वैज्ञानिकों ने AI प्रोटीन उपकरण का उपयोग करके जीन संपादन को सुरक्षित बनाया
शोधकर्ताओं ने AlphaFold को अनुकूलित किया, जो प्रोटीन आकार की भविष्यवाणी के लिए प्रसिद्ध AI सॉफ्टवेयर है, ताकि जीन-संपादन प्रोटीन के उन हिस्सों की पहचान और सुधार किया जा सके जो गलती से DNA के गलत हिस्से को काटने की संभावना रखते हैं।
मुख्य बिंदु
- शोधकर्ताओं ने नेचर जर्नल में निष्कर्ष प्रकाशित किए जो दर्शाते हैं कि AI जीन-संपादन प्रोटीन को पुनर्डिजाइन करने में मदद कर सकता है ताकि आकस्मिक DNA कटाव को कम किया जा सके।
- AlphaFold, Google DeepMind द्वारा निर्मित एक AI उपकरण जो प्रोटीन के त्रि-आयामी आकार की भविष्यवाणी करता है, को जीन-संपादन अणुओं में समस्या वाले क्षेत्रों की पहचान करने के लिए अनुकूलित किया गया था।
- सभी वर्तमान जीन-संपादन प्रणालियों में ऑफ-टार्गेट प्रभावों का जोखिम होता है, जिसका अर्थ है कि वे कभी-कभी किसी रोगी के DNA के गलत हिस्से को काटते या बदलते हैं।
- संशोधित प्रोटीन ने ऑफ-टार्गेट गतिविधि में कमी दिखाई, जो रोगियों के लिए जीन थेरेपी को अधिक सुरक्षित बनाने की दिशा में एक कदम है।
जीन संपादन, किसी व्यक्ति के DNA के एक विशिष्ट खंड को खोजने और उसे बदलने की क्षमता, पिछले दो दशकों में प्रयोगशाला जिज्ञासा से वास्तविक चिकित्सा उपचार में बदल गई है। लेकिन एक निरंतर सुरक्षा समस्या इसके साथ पूरे समय बनी रही है।
जीन संपादन के साथ सुरक्षा समस्या क्या है?
अब तक बनाया गया हर जीन-संपादन उपकरण कभी-कभी गलत जगह पर कटाव करता है। मानव जीनोम, आनुवंशिक निर्देशों का पूरा सेट जो आपके शरीर के लगभग हर कोशिका में पैक होता है, विशाल है। यहां तक कि DNA अक्षरों का एक अनूठा दिखने वाला क्रम भी तीन अरब आधार जोड़ियों में संयोग से दो या तीन बार प्रकट हो सकता है। जब एक जीन-संपादन प्रोटीन उन आकस्मिक प्रतियों में से एक को खोजता है और उसे काटता है, तो इसे ऑफ-टार्गेट प्रभाव कहा जाता है।
एक एकल कोशिका में एक अकेली गलत कटाव से नुकसान की संभावना कम है। समस्या यह है कि प्रभावी थेरेपी को लाखों कोशिकाओं का संपादन करना चाहिए। गणित करें और यहां तक कि एक बहुत छोटी त्रुटि दर का मतलब है कि एक रोगी को एक सार्थक संख्या में गलत कटाव जमा होंगे। वैज्ञानिकों ने इस जोखिम को शून्य की ओर कम करने की कोशिश करने में वर्षों बिताए हैं।
शोधकर्ताओं ने AlphaFold का उपयोग कैसे किया?
AlphaFold, Google DeepMind द्वारा विकसित और जीव विज्ञान की सबसे कठिन भविष्यवाणी समस्याओं में से एक को हल करने के लिए व्यापक रूप से श्रेय दिया जाता है, एक प्रोटीन जो तीन-आयामी आकार में गुना करता है उसे मॉडल करके काम करता है। आकार कार्य निर्धारित करता है: यह जानना कि एक प्रोटीन कैसे कुंडल और झुकता है, आपको बताता है कि कौन से हिस्से DNA को पकड़ते हैं और कौन से हिस्से कटाव करते हैं।
यह टीम, जिसका काम नेचर में दिखाई दिया, AlphaFold को जीन-संपादन प्रोटीन के उन क्षेत्रों पर ध्यान केंद्रित करने के लिए अनुकूलित किया जो ऑफ-टार्गेट व्यवहार के साथ सबसे अधिक जुड़े हैं। एक बार जब उन क्षेत्रों को सटीक रूप से मैप किया गया, शोधकर्ताओं ने उन्हें पुनर्डिजाइन किया, प्रोटीन की संरचना को ट्वीक करके इसे अधिक विशिष्ट बनाया कि कौन से DNA अनुक्रम पर यह कार्य करेगा। परिणाम संपादित प्रोटीन थे जिन्होंने इच्छित लक्ष्य को मारने की क्षमता बनाए रखी जबकि कहीं और गलत कटाव कम किए।
Ars Technica ने पहली बार नेचर पेपर को सामान्य विज्ञान दर्शकों के लिए चिह्नित किया।
इसका मरीजों के लिए क्या अर्थ है?
अभी तक कोई नई थेरेपी क्लिनिक के लिए तैयार नहीं है। यह मौलिक अनुसंधान है, वह तरह जो इंजीनियरों के पास काम करने वाले चीजों को पुनर्गठित करता है इससे पहले कि कोई भी उपचार डिजाइन करता है। इसे सर्जरी से पहले स्केलपेल को अपग्रेड करने के बारे में सोचें।
व्यावहारिक लाभ, यदि दृष्टिकोण आगे परीक्षण में कायम रहता है, तो एक स्वच्छ सुरक्षा रिकॉर्ड वाली जीन थेरेपी होगी। रोगी जो एक आनुवंशिक रोग, एक निश्चित कैंसर या रक्त विकार से जुड़े एक दोषपूर्ण जीन को संपादित करने से लाभ उठा सकते हैं, एक दिन अप्रत्याशित आनुवंशिक परिवर्तनों की छोटी संभावना का सामना कर सकते हैं।
अभी के लिए, यह कहानी एक उपकरण के तेज होने के बारे में है। AI ने यहां कोई बीमारी ठीक नहीं की; इसने वैज्ञानिकों को किसी समस्या को पर्याप्त रूप से स्पष्ट रूप से देखने में मदद की ताकि उसे ठीक किया जा सके।
सामान्य प्रश्न
क्या जीन संपादन आज चिकित्सा उपचार के रूप में उपलब्ध है?
हाँ, सीमित मामलों में। संयुक्त राज्य अमेरिका और यूनाइटेड किंगडम के नियामकों ने सिकल सेल रोग सहित स्थितियों के लिए पहली CRISPR-आधारित थेरेपी को मंजूरी दी है। उपचार महंगे और दुर्लभ हैं, लेकिन वे मौजूद हैं।
क्या यह अनुसंधान वर्तमान जीन थेरेपी को तुरंत सुरक्षित बनाता है?
सीधे नहीं। अध्ययन जीन-संपादन प्रोटीन को पुनर्डिजाइन करने के लिए एक विधि का वर्णन करता है, किसी अनुमोदित उत्पाद में परिवर्तन नहीं। यह पहले से उपयोग में आने वाले अद्यतन करने के बजाय सुरक्षित भविष्य के उपचार की ओर इशारा करता है।
